凝血因子是治療血友病主要藥物，長(zhǎng)效重組凝血因子因患者依從性優(yōu)勢(shì)市占率顯著提升，是全球研發(fā)發(fā)展趨勢(shì)

血友病是一種遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病，其中因缺乏凝血因子VIII因子而導(dǎo)致的甲型血友病患者占總數(shù)的80%-85%。全球血友病發(fā)病率為0.005%-0.01%，按照發(fā)病率測(cè)算我國(guó)血友病潛在患者為10-14萬(wàn)。凝血因子是治療血友病的主要藥物，經(jīng)歷從第一代血源凝血因子產(chǎn)品到第二代重組產(chǎn)品和第三代長(zhǎng)效重組產(chǎn)品的演變和發(fā)展。重組凝血因子避免了人源感染的可能性，而且擺脫了對(duì)血漿的依賴;長(zhǎng)效產(chǎn)品通過(guò)延長(zhǎng)藥物半衰期，提高患者依從性和治療便利性，長(zhǎng)效重組凝血因子是未來(lái)研發(fā)的趨勢(shì)。Biogen(百健)的長(zhǎng)效凝血因子VIII為首個(gè)長(zhǎng)效產(chǎn)品，于2014年上市后，3年間以196.44%復(fù)合增速快速放量，市占率從2014年的1.89%快速攀升至2016年的10.94%，長(zhǎng)效產(chǎn)品正快速占領(lǐng)市場(chǎng)份額，目前長(zhǎng)效產(chǎn)品是海外藥企的重點(diǎn)發(fā)展方向，Baxalta、CSL、Bayer、NovoDisk等均有長(zhǎng)效凝血因子VIII藥品研發(fā)項(xiàng)目的布局。

我國(guó)血友病患者確診率及凝血因子人均用量顯著低于全球平均水平，保守估計(jì)理論市場(chǎng)規(guī)模超168億

凝血因子藥品的全球市場(chǎng)規(guī)模高達(dá)100億美元，其中重組人凝血因子VIII占比約70%。我國(guó)登記在冊(cè)的血友病A類患者占比(確診率)為10.19%(全球該占比為19.79%)，接受常規(guī)治療患者群體有一倍的提升空間。同時(shí)我國(guó)凝血因子Ⅷ人均用量?jī)H0.25IU/人，與國(guó)際2.35IU/人均值水平差距巨大，有較大市場(chǎng)潛力。我們以14.13萬(wàn)潛在血友病A患者，以《血友病診斷與治療中國(guó)專家共識(shí)》防治指南的“小劑量”和性價(jià)比優(yōu)勢(shì)突出的國(guó)產(chǎn)血源凝血因子價(jià)格保守測(cè)算，國(guó)內(nèi)凝血因子Ⅷ理論空間超168億元，市場(chǎng)潛力巨大。

國(guó)內(nèi)凝血因子市場(chǎng)規(guī)模估計(jì)達(dá)25億元，行業(yè)約30%高增長(zhǎng)。治療滲透率低主要受制于第一代血源產(chǎn)品產(chǎn)能限制，進(jìn)口二代重組產(chǎn)品價(jià)格高企，國(guó)產(chǎn)重組產(chǎn)品及三代產(chǎn)品尚未上市。目前進(jìn)口產(chǎn)品市占率高達(dá)68%，未來(lái)國(guó)產(chǎn)替代和銷售空間極大

根據(jù)PDB數(shù)據(jù)，我們測(cè)算凝血因子Ⅷ產(chǎn)品國(guó)內(nèi)市場(chǎng)約23.3億元-27.96億元，2017年增速高達(dá)28.21%。行業(yè)維持高增長(zhǎng)的主要原因：(1)當(dāng)前醫(yī)保支付能力能滿足患者基礎(chǔ)治療(國(guó)產(chǎn)藥品低劑量治療方案)的費(fèi)用需求;(2)國(guó)內(nèi)血友病A類潛在患者數(shù)量高達(dá)14.13萬(wàn)人，對(duì)應(yīng)97.28億IU凝血因子Ⅷ的需求量，當(dāng)前3.44億IU供給量明顯不足，產(chǎn)品銷售空間極大(按最保守的低劑量治療方案，理論市場(chǎng)保守估計(jì)超168億)。國(guó)內(nèi)凝血因子Ⅷ市場(chǎng)主要由Bayer、Baxter、華蘭生物、上海萊士、Wyeth、綠十字、泰邦生物等公司主導(dǎo)，得益于國(guó)外廠家重組人凝血因子Ⅷ的銷售放量，國(guó)外廠家市占率從2012年的44.38%提升至2018H1的68%，未來(lái)國(guó)產(chǎn)替代空間較大。

相關(guān)投資標(biāo)的：重點(diǎn)關(guān)注布局第三代長(zhǎng)效重組凝血因子的項(xiàng)目

輔仁藥業(yè)(600781.SH)：子公司開(kāi)封制藥收到關(guān)于注射用重組人凝血因子VIII-Fc融合蛋白(250IU/瓶)及注射用重組人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白(1000IU/瓶)的藥物臨床試驗(yàn)批件。其研發(fā)的注射用重組人凝血因子VIII-Fc融合蛋白，采用Fc融合技術(shù)提高FVIII的半衰期，是屬第三代的長(zhǎng)效產(chǎn)品。該產(chǎn)品相比國(guó)內(nèi)現(xiàn)有FVIII產(chǎn)品，具有體內(nèi)長(zhǎng)效性，蛋白穩(wěn)定性和制備成本低等優(yōu)勢(shì)，項(xiàng)目完成臨床I期可預(yù)申報(bào)，預(yù)計(jì)2019-2020年有望上市。

風(fēng)險(xiǎn)提示

項(xiàng)目研發(fā)進(jìn)度不達(dá)預(yù)期;海外同類競(jìng)品競(jìng)爭(zhēng)加劇風(fēng)險(xiǎn)。